Nauka

Był CRISPR? Jest PASTE. Terapie genowe prostsze niż kiedykolwiek

Jakub Szczęsny
2

Terapie genowe to szansa dla wszystkich osób, które cierpią z powodu rozmaitych schorzeń wynikających z genetyki. Bazując na osławionym już CRISPR, naukowcy z MIT zaprojektowali nowe narzędzie, które jest w stanie "wycinać" geny oraz zastępować je właściwymi w bezpieczny sposób.

Jak na razie, naukowcom udało się dowieść, że opracowany system jest w stanie dostarczyć geny o długości nawet 36 000 par zasad DNA do kilku typów ludzkich komórek oraz komórek wątroby u myszy. PASTE, bo tak przewrotnie nazwano technikę, może być potencjalną metodą leczenia tak skomplikowanych chorób genetycznych, chrakteryzujących się dużą liczbą mutacji, jak mukowiscydoza.

Używając tego systemu, badacze wykazali, że mogą dostarczyć geny o długości aż 36 000 par zasad DNA do kilku typów ludzkich komórek, a także do komórek wątroby u myszy. Nowa technika, znana jako PASTE, może mieć obiecujące zastosowanie w leczeniu chorób, które są spowodowane przez wadliwe geny z dużą liczbą mutacji, takich jak mukowiscydoza.

PASTE korzysta z takich cząsteczek jak CRISPR-Cas9. Chodzi o integrazy, które pochodzą z ciągłej walki między bakteriami a wirusami: wirusy ciągle próbują znaleźć nowe drogi infekowania bakterii i właśnie do tego służą integrazy, pozwalające na efektywniejsze replikowanie się wirusów w ich wnętrzu. Natomiast system edycji genów CRISPR-Cas9 składa się z enzymu tnącego DNA o nazwie Cas9 i krótkiej nici RNA, która prowadzi enzym do określonego obszaru genomu, wskazując Cas9, gdzie ma dokonać cięcia. Po tym, w ogromnym skrócie dostarcza się prawidłowe geny, natomiast procesy naprawcze DNA komórek sklejają cięcie z powrotem, często usuwając mały fragment genomu.

Celem naukowców z MIT było ominięcie ograniczenia oraz opracowania narzędzia, które mogłoby wyciąć wadliwy gen i zastąpić go nowym bez wywoływania jakichkolwiek przerw w dwuniciowym DNA. Naturalnym kierunkiem było skupienie się na integrazach serynowych, które mogą wstawiać ogromne fragmenty DNA, nawet do 50 000 par zasad. Na razie udało się skłonić PASTE do wstawiania genów do kilku typów ludzkich komórek, w tym komórek wątroby, komórek T i limfoblastów (niedojrzałych białych krwinek). W rzeczonym badaniu stosowano głównie geny mające długość do 36 000 par zasad, ale możliwe jest, że można by zastosować jeszcze dłuższe sekwencje. Ludzki gen może mieć długość od kilkuset do ponad 2 milionów par zasad - co stanowi jeszcze dosyć odległą drogę dla naukowców opracowujących nowe metody. Przede wszystkim trzeba dowieść, że są to bezpieczne terapie - niewywołujące przy okazji istotnych szkód. Niewykluczone, że PASTE będzie można w przyszłości użyć do leczenia takich stanów jak choroby krwi, lub nawet pląsawicy Huntingtona - śmiertelnej, transmitowanej rodzinnie choroby neurologicznej.

Naukowcy szukają kolejnych metod leczenia rzadkich chorób

Choroby genetyczne w większości są dla nas poza zasięgiem i możemy je leczyć na razie głównie objawowo. Takie osiągnięcia jak PASTE przybliżają nas do wyrównanej walki z nimi i dają nadzieję milionom chorych. Warto dodać, że badanie MIT zostało sfinansowane między innymi przez Google Ventures, które aktywnie angażuje się w takie projekty.

Hej, jesteśmy na Google News - Obserwuj to, co ważne w techu