Wyleczono objawy rzadkiej genetycznej formy głuchoty u myszy. Opracowana terapia genowa pozwoliła gryzoniom na powrót do niemal idealnego słuchu – są w stanie usłyszeć choćby szept. Dodatkowo poprawie uległ ich zmysł równowagi, który również zostaje upośledzony w przypadku choroby genetycznej Ushera. We wszystkim pomógł sztucznie stworzony wirus.
Nie od dziś wiadomo, że w laboratorium można stworzyć syntetycznego wirusa. Po raz pierwszy dokonano tego dzięki finansowaniu ze strony Departamentu Obrony Stanów Zjednoczonych. Amerykańscy naukowcy zsyntetyzowali wirusa polio i uzyskali dokładnie to samo, co występuje w naturze - po wstrzyknięciu wyników ich pracy myszom, te doznały paraliżu.
Sztucznie stworzony wirus pozwolił wprowadzić do uszu myszy gen, który skorygował niewłaściwe instrukcje zawarte w DNA, będące przyczyną schorzeń. Cała sztuka polega na tym, aby dokonać tego tuż po narodzinach gryzoni. Jeżeli zrobi się to zbyt późno, nic się nie zmieni.
Aż 19 z 25 leczonych myszy uzyskały zdolność słyszenia dźwięków cichszych niż 80 decybeli (80 dB to np. pracująca kosiarka do trawy). Niektóre z nich były w stanie usłyszeć dźwięki na poziomie 25 decybeli, co jest odpowiednikiem ludzkiego szeptania. Myszy wykazywały również wyraźną poprawę poczucia równowagi, co jest powiązane z komórkami znajdującymi się w uchu wewnętrznym.
To niespotykane, po raz pierwszy dostrzegliśmy tak znaczącą poprawę słuchu – twierdzi doktor Jeffrey Holt z Boston Children's Hospital.
Margaret Kenna, specjalista od genetycznej utraty słuchu w Boston Children’s Hospital, która nie brała udziału w badaniach, wyraziła swoją opinię iż implanty słuchowe są świetne, ale posiadanie własnego słuchu zawsze będzie lepsze. Dodała, że wszystko co będzie w stanie poprawić słuch u dzieci, pozwoli im zyskać niezwykle dużo w zakresie możliwości nauki języka.
Niestety jest zdecydowanie za wcześnie na radość w postaci wyobrażeń o odzyskiwaniu słuchu przez ludzi. Przede wszystkim, zakończona dużym powodzeniem udoskonalona terapia genowa została przeprowadzona u myszy i nie można o tym zapominać. Poza takimi różnicami między naszymi gatunkami jak chociażby system immunologiczny, jest jeszcze jedna kwestia. Mianowicie ludzkie niemowlęta rodzą się z bardziej rozwiniętym uchem wewnętrznym niż myszy. W związku z tym przeprowadzenie takiej terapii zaraz po narodzinach może być zbyt późne. Innymi słowy należałoby podjąć działania jeszcze przed narodzinami człowieka, co będzie utrudnieniem.
Warto mieć zdrową dozę sceptycyzmu, lecz nie można przesadzać. Sam fakt, że dokonano czegoś takiego na myszach może być nadzieją na znalezienie skutecznej metody, którą po prostu będzie trzeba udoskonalić i być może kiedyś uda się zapobiegać głuchocie u człowieka. Znamy ponad 100 genów powodujących utratę słuchu u ludzi. Gdybyśmy mogli z powodzeniem robić to czego dokonano u gryzoni, wtedy zaczniemy transportować zdrowe odpowiedniki tych genów za pośrednictwem syntetycznych wirusów, dzięki czemu będzie szansa na leczenie chorób genetycznych jeszcze przed narodzinami. Pozostaje trzymać kciuki za przyszłe badania, które na pewno potrwają jeszcze wiele lat.
Hej, jesteśmy na Google News - Obserwuj to, co ważne w techu
